Die SIDEROS Studie: Untersuchungen zur
DMD-assoziierten Atemfunktionsstörung.

Bei der SIDEROS-Studie handelt es sich um eine Phase-III-Studie, in der die Wirksamkeit von Idebenon gegenüber Placebo zur Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die Glukokortikosteroide erhalten, untersucht wird.

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Über Idebenon

Mitochondrien sind spezielle Zellorgane im menschlichen Körper, die die Funktion von Kraftwerken ausüben, indem sie die Energieversorgung für zahlreiche Zellfunktionen und den gesamten Organismus bereitstellen...

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Atemfunktion bei DMD

Die Muskeldystrophie des Typs Duchenne (DMD) ist die häufigste und zerstörerischste Art der Muskeldystrophie, die durch den kompletten Verlust des funktionellen Dystrophins gekennzeichnet ist, was zu fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund führt. DMD ist eine seltene Krankheit, von der Männer auf der ganzen Erde betroffen sind.

Bei Jungen und Männern mit DMD führt die Schwächung der Atemmuskulatur zu einem fortschreitenden Rückgang ihrer Fähigkeit Luft in oder aus ihren Lungen zu befördern. Daraus resultieren Schlafstörungen und Atemwegsinfektionen, insbesondere wenn die Jungen nicht mehr gehfähig sind. Schätzungen aus Studien zufolge sterben 55–90 % der Jungen mit DMD an pulmonalen Komplikationen…

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  • Die Einschlusskriterien umfassen:

    1

    Männliche Patienten mit mittels einer Mutationsanalyse des Dystrophin-Gens oder durch erheblich reduzierte Konzentrationen des Dystrophin-Proteins in einer Muskelbiospie bestätigter DMD

  • Die Einschlusskriterien umfassen:

    2

    Alter ≥ 10 Jahre (es gibt keine Altersobergrenze)

  • Die Einschlusskriterien umfassen:

    3

    Exspiratorische Vitalkapazität in Prozent vom Sollwert zwischen 30 % und 80 %

  • Die Einschlusskriterien umfassen:

    4

    Anwendung von Glukokortikosteroiden über mindestens 12 Monate vor der Randomisierung ohne jegliche Dosisanpassungen in den letzten 6 Monaten. Die Jungen dürfen jedes Dosierungsschema von Deflazacort/Calcort oder Prednison/Prednisolon einnehmen.

  • Die Einschlusskriterien umfassen:

    5

    Pneumokokken-Impfung und jährliche Impfung mit inaktiviertem Influenzaimpfstoff

Überblick über die SIDEROS-Studie

Bei der SIDEROS-Studie handelt es sich um eine Phase-III-Studie, in der die Wirksamkeit von Idebenon gegenüber Placebo zur Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die Glukokortikosteroide erhalten, untersucht wird…

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Studienendpunkte

Die Atemfunktion wird in jedem Krankenhaus von einem qualifizierten und zertifizierten Gutachter beurteilt. Dabei handelt es sich in der Regel um einen Atmungstherapeuten oder einen Physiotherapeuten. Die teilnehmenden Jungen werden in der Anwendung des im Krankenhaus zu verwendenden Spirometers und einem Hand-nmd-1-Spirometer (Abbildung) eingewiesen...

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