Die SIDEROS-Studie: Untersuchungen zur
DMD-assoziierten Atemfunktionsstörung.

SIDEROS ist eine klinische Studie der Phase III, in der die Wirksamkeit des Prüfpräparats Idebenon gegenüber Placebo zur Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die Glukokortikosteroide erhalten, untersucht wird.

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Über Idebenon

Mitochondrien sind spezielle Strukturen im menschlichen Körper, die die Funktion von Batterien ausüben, indem sie die Energieversorgung für zahlreiche Zellfunktionen und den gesamten Organismus bereitstellen ...

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Atemfunktion bei DMD

Die Muskeldystrophie des Typs Duchenne (DMD) ist die häufigste und zerstörerischste Art der Muskeldystrophie, die durch den kompletten Verlust des funktionellen Dystrophins gekennzeichnet ist, was zu fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund führt. DMD ist eine seltene Krankheit, von der Jungen und Männer auf der ganzen Welt betroffen sind.

Bei Jungen und Männern mit DMD führt die Schwächung der Atemmuskulatur zu einem fortschreitenden Rückgang ihrer Fähigkeit, Luft in die Lungen bzw. aus den Lungen zu befördern. Dies führt zu Schlafstörungen und Atemwegsinfektionen, insbesondere wenn die Patienten nicht mehr gehfähig sind …

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  • Die Einschlusskriterien umfassen:

    1

    Männliche Patienten mit mittels einer Mutationsanalyse des Dystrophin-Gens oder durch erheblich reduzierte Konzentrationen des Dystrophin-Proteins in einer Muskelbiospie bestätigter DMD.

  • Die Einschlusskriterien umfassen:

    2

    Alter ≥ 10 Jahre (es gibt keine Altersobergrenze).

  • Die Einschlusskriterien umfassen:

    3

    Forcierte Vitalkapazität, die 35-80 % des berechneten Normalwertes entspricht, sowie die Feststellung des Prüfarztes, dass sich der Patient in der Phase der sich verschlechternden Atemfunktion befindet.

  • Die Einschlusskriterien umfassen:

    4

    Anwendung von Kortikosteroiden über mindestens 12 Monate vor der Randomisierung ohne Dosisanpassungen in den letzten 6 Monaten. Die Patienten dürfen jedes Dosierungsschema von Deflazacort/Calcort oder Prednison/Prednisolon erhalten.

  • Die Einschlusskriterien umfassen:

    5

    Pneumokokkenimpfung und jährliche Impfung mit inaktiviertem Influenzaimpfstoff.

Überblick über die SIDEROS-Studie

SIDEROS ist eine klinische Studie der Phase III, in der die Wirksamkeit des Prüfpräparats Idebenon gegenüber Placebo zur Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die Glukokortikosteroide erhalten, untersucht wird…

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Studienendpunkte

Die Atemfunktion wird in jedem Prüfzentrum von einem qualifizierten und zertifizierten Gutachter beurteilt. Dabei handelt es sich in der Regel um einen Atmungstherapeuten oder Physiotherapeuten. Die teilnehmenden Patienten werden in der Anwendung des im Prüfzentrum zu verwendenden Spirometers und eines nmd-1-Spirometer-Handgeräts unterwiesen …

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