El estudio SIDEROS: evaluación de la insuficiencia respiratoria asociada a DMD.

SIDEROS es un ensayo clínico de fase III que evalúa la eficacia del medicamento en investigación idebenona en comparación con placebo, en ralentizar la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD que reciben glucocorticoesteroides.

VISIÓN GENERAL DEL ENSAYO

Acerca de idebenona

Las mitocondrias son unas estructuras especializadas del cuerpo humano que funcionan como «baterías» y generan la energía necesaria para la actividad celular y del organismo en su conjunto...

VISIÓN DE IDEBENONA

Función respiratoria en la DMD

La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es el tipo más común y devastador de distrofia muscular, y se caracteriza por la ausencia total de la proteína distrofina funcional, lo que provoca debilidad o atrofia muscular progresiva. La DMD es una enfermedad rara que afecta a varones de todo el mundo.

En los niños y hombres con DMD, la debilidad de los músculos respiratorios provoca un deterioro progresivo de la capacidad de mover aire dentro y fuera de los pulmones, lo que provoca trastornos del sueño o infecciones respiratorias, especialmente cuando los pacientes  pierden su capacidad para poder andar…

VISIÓN DE LA FUNCIÓN RESPIRATORIA EN DMD
  • Los criterios de inclusión son:

    1

    Varones con DMD confirmada mediante el análisis de mutaciones en el gen de la distrofina o mediante niveles sustancialmente reducidos de la proteína distrofina detectados en una biopsia muscular.

  • Los criterios de inclusión son:

    2

    De 10 años o mayores (no hay límite de edad)

  • Los criterios de inclusión son:

    3

    Capacidad vital forzada entre el 35 % y el 80 % del valor previsto y estar en la fase de declive de la función respiratoria según la opinión del investigador.

  • Los criterios de inclusión son:

    4

    Uso de corticoesteroides durante al menos 12 meses antes de la aleatorización sin ajustes de la dosis en los últimos 6 meses. Los pacientes pueden estar tomando cualquier régimen de administración de deflazacort/calcort o Prednisona/prednisolona

  • Los criterios de inclusión son:

    5

    Vacuna contra la neumonía y vacuna antigripal inactivada anual

Descripción general del ensayo clínico SIDEROS

SIDEROS es un ensayo clínico de fase III que evalúa la eficacia del medicamento en investigación  idebenona en comparación con placebo, en ralentizar la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD que reciben glucocorticoesteroides…

VISIÓN GENERAL DEL ENSAYO SIDEROS
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Criterios de valoración del ensayo clínico

La función respiratoria la evaluará un evaluador cualificado y colegiado de cada centro. Normalmente se encarga un terapeuta o un fisioterapeuta respiratorio. Los pacientes que participen recibirán instrucciones sobre el uso del espirómetro del centro y del dispositivo portátil nmd-1...

VISIÓN DE LOS OBJETIVOS DEL ENSAYO