L'étude SIDEROS: évaluation de l'atteinte respiratoire associée à la DMD.

SIDEROS est un essai clinique de phase III qui évalue l’efficacité de médicament expérimental l’idébénone comparé à un placebo pour retarder la détérioration de la fonction respiratoire chez les patients atteints d'une DMD recevant des glucocorticoïdes.

VOIR VUE D'ENSEMBLE DE L’ESSAI

À propos de l'idébénone

Les mitochondries sont des structures spécialisées du corps humain qui jouent un rôle de batterie, en fournissant de l'énergie pour différentes fonctions de la cellule et de l'organisme en entier...

VOIR A PROPOS D'IDEBENONE

La fonction respiratoire dans la DMD

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est le type le plus courant et le plus dévastateur des dystrophies musculaires. Elle se caractérise par un manque total de dystrophine fonctionnelle entraînant une faiblesse et une atrophie progressives des muscles. La DMD est une maladie rare qui affecte des sujets masculins du monde entier.

Chez les garçons et les hommes atteints d’une DMD, la faiblesse des muscles respiratoires entraîne une détérioration progressive de leur capacité à faire pénétrer l’air dans leurs poumons et à l’expulser. Ceci entraîne des troubles du sommeil et des infections respiratoires, en particulier lorsque les patients ont perdu leur capacité à marcher…

VOIR LA FONCTION RESPIRATOIRE DANS LA DMD
  • Les critères d'inclusion sont notamment :

    1

    Patients de sexe masculin ayant une DMD confirmée par une analyse des mutations au niveau du gène de la dystrophine ou par une réduction substantielle du taux de dystrophine dans une biopsie musculaire.

  • Les critères d'inclusion sont notamment :

    2

    Patients âgés de 10 ans ou plus (il n'y a pas de limite d'âge supérieure).

  • Les critères d'inclusion sont notamment :

    3

    Capacité vitale forcée comprise entre 35% et 80% de la valeur prévue et étant dans la phase de déclin de la fonction respiratoire selon l'opinion de l'investigateur.

  • Les critères d'inclusion sont notamment :

    4

    Utilisation de corticostéroïdes pendant au moins 12 mois avant la randomisation, sans adaptation de dose au cours des 6 derniers mois. Les patients peuvent suivre un traitement à base de deflazacort/calcort ou de prednisone/prednisolone quelle qu'en soit la posologie.

  • Les critères d'inclusion sont notamment :

    5

    Immunisation contre la pneumonie et patients immunisés chaque année avec le vaccin antigrippal inactivé.

Aperçu de l'essai SIDEROS

SIDEROS est un essai clinique de phase III qui évalue l’efficacité de médicament expérimental l’idébénone comparé à un placebo pour retarder la déterioration de la fonction respiratoire chez les patients atteints d’une DMD recevant des glucocorticoïdes…

VOIR APERÇU DE L’ESSAI SIDEROS

Lieux de l'essai

L'essai SIDEROS se déroulera dans différents sites situés aux États-Unis, en Europe et en Israël...

VOIR LES SITES DE L'ESSAI
USA-map-FRENCH-NY
01 EU-Map-FRENCH
World_en@300x

Critères d’évaluation de l'essai

La fonction respiratoire sera évaluée par un évaluateur qualifié et certifié dans chacun des site. Il s'agira généralement d'un thérapeute respiratoire ou d'un kinésithérapeute. On donnera les patients participant à l'essai des instructions pour l'utilisation du spiromètre au centre et d'un dispositif portable nmd-1...

CONSULTEZ LES CRITERES d’EVALUATION DE L’ ESSAI