מחקר SIDEROS: מיועד להערכת ליקוי נשימתי הקשור ל-DMD.

המחקר SIDEROS הוא ניסוי קליני שלב III, שבו מבוצעת הערכת יעילות של האידבנון בהשוואה לאינבו, מבחינת עיכוב של אובדן תפקוד מערכת הנשימה בקרב חולי DMD המקבלים סטרואידים מסוג גלוקוקורטיקואיד.

הצג סקירה כללית של הניסוי

אודות אידבנון

מיטוכונדריה הם מבנים ייחודיים בגוף האדם, שמשמשים בתור מאגרים ומספקים אנרגיה לפונקציות השונות של התא ולאורגניזם בכללותו... (1, 2)

הצג את אודות אידבנון

תפקוד מערכת הנשימה אצל חולי DMD

מחלת דושן (DMD) היא הצורה הנפוצה וההרסנית ביותר של דיסטרופיית שרירים, והיא מאופיינת באובדן מוחלט של דיסטרופין פונקציונלי המוביל לחולשת שרירים מתקדמת וניוון שרירים. DMD היא מחלה נדירה המופיעה בקרב ילודים זכרים ברחבי העולם(3, 4).

בקרב ילדים זכרים וגברים החולים ב-DMD, חולשה בשרירי מערכת הנשימה מובילה לדעיכה הדרגתית ביכולתם להכניס/להוציא אוויר מהריאות, וכתוצאה מכך להפרעות שינה וזיהומים במערכת הנשימה, במיוחד כאשר ילדים זכרים מאבדים את יכולתם ללכת.

הצג את תפקוד מערכת הנשימה אצל חולי DMD
  • :קריטריוני ההכללה כוללים

    1

    מחלת אצלם שאובחנה זכרים DMD, שאושרה על ידי ניתוח מוטציה בגן הדיסטרופין או רמות נמוכות .משמעותית של חלבון דיסטרופין בביופסיית שריר(5).

  • :קריטריוני ההכללה כוללים

    2

    .גיל 10 ומעלה (אין מגבלת גיל מרבי)

  • :קריטריוני ההכללה כוללים

    3

    הערך של הנפח החיוני המאולץ (6, 7)הוא בין
    35% ל-80% מהערך הצפוי.

  • :קריטריוני ההכללה כוללים

    4

    שימוש בקורטיקוסטרואיד במהלך 12 חודשים לפחות לפני האקראיות, ללא שינוי במינון בששת החודשים האחרונים. במקרה של ילדים זכרים אין הגבלות על משטר המינון של דפלאזאקורט/קלקורט או פרדניזון/פרדניזולון.

  • :קריטריוני ההכללה כוללים

    5

    חיסון נגד דלקת ריאות וחיסון שנתי נגד שפעת לא פעילה.

סקירה כללית של הניסוי SIDEROS

המחקר SIDEROS הוא ניסוי קליני שלב III, שבו מבוצעת הערכת יעילות של האידבנון בהשוואה לאינבו, מבחינת עיכוב של אובדן תפקוד מערכת הנשימה בקרב חולי DMD המקבלים סטרואידים מסוג גלוקוקורטיקואיד.

הצג את אתרי הניסוי

אתרי הניסוי

ניסוי SIDEROS יתקיים בבתי חולים ובמוסדות נבחרים הממוקמים בארצות הברית, אירופה וישראל.

הצג את אתרי הניסוי
USA-map-English
02 Eu-Map-English
World_en@300x

מדדי ניסוי

ההערכה של תפקוד מערכת הנשימה תבוצע בכל אחד מבתי החולים על ידי איש צוות רפואה מוסמך. בדרך כלל יהיה זה רופא המתמחה בדרכי הנשימה או פיזיותרפיסט. המשתתפים בניסוי יקבלו הנחיות לגבי השימוש במד נשימה (ספירומטר) הנמצא בבית החולים ובמכשיר nmd-1 המוחזק ביד (תרשים).

הצג את מדדי הניסוי