Lo studio SIDEROS: valutazione dell'insufficienza respiratoria associata alla DMD.

SIDEROS è una sperimentazione clinica di fase III che intende valutare l'efficacia del farmaco sperimentale Idebenone rispetto al placebo nel ritardare la perdita della funzione respiratoria in pazienti affetti da DMD che ricevono glucocorticosteroidi.

PANORAMICA DELLA SPERIMENTAZIONE

Informazioni su l’ Idebenone

I mitocondri sono strutture specializzate del corpo umano che funzionano come batterie, alimentando varie funzioni delle cellule e dell'organismo nel suo insieme…

INFORMAZIONI SU IDEBENONE

Funzione Respiratoria nella DMD

La Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è il tipo più comune e devastante di distrofia muscolare, caratterizzata da una completa perdita di distrofina funzionale, da cui segue un progressivo indebolimento e atrofia muscolare. La DMD è una malattia rara che colpisce pazienti maschi di tutto il mondo.

Nei ragazzi e negli adulti maschi affetti da DMD, la debolezza dei muscoli respiratori porta a un progressivo declino nella capacità di trasportare aria dentro/fuori dai polmoni, con conseguenti disturbi del sonno e infezioni respiratorie, specialmente quando i pazienti hanno perso la capacità di camminare…

LA FUNZIONE RESPIRATORIA NELLA DMD
  • I criteri di inclusione comprendono:

    1

    Pazienti maschi con DMD confermata da analisi mutazionale del gene della distrofina o da livelli sostanzialmente ridotti di proteina distrofina rilevati in una biopsia muscolare.

  • I criteri di inclusione comprendono:

    2

    Almeno 10 anni di età (non esiste limite superiore di età).

  • I criteri di inclusione comprendono:

    3

    Capacità vitale forzata compresa fra il 35% e l'80% del valore previsto ed essere nella fase di declino della funzione respiratoria secondo il parere dello sperimentatore.

  • I criteri di inclusione comprendono:

    4

    Utilizzo di corticosteroidi per almeno 12 mesi prima della randomizzazione, senza correzione di dosaggio negli ultimi 6 mesi. I pazienti possono essere soggetti a qualunque regime di dosaggio di deflazacort/calcort o prednisone/prednisolone.

  • I criteri di inclusione comprendono:

    5

    Immunizzazione contro la polmonite e immunizzazione annuale con vaccino influenzale inattivo.

Panoramica dello studio SIDEROS

SIDEROS è uno studio clinico di fase III che intende valutare l’efficacia del farmaco sperimentale Idebenone rispetto al placebo nel ritardare la perdita della funzione respiratoria in pazienti affetti da DMD che ricevono glucocorticosteroidi.

PANORAMICA DELLA SPERIMENTAZIONE SIDEROS

Località dello Studio

La sperimentazione SIDEROS avrà luogo in vari centri negli Stati Uniti, in Europa e in Israele

I CENTRI DELLA SPERIMENTAZIONE
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02-Eu-Map-ITALIANO
World_en@300x

Risultati dello studio

La funzione respiratoria verrà accertata da un valutatore qualificato e certificato in ogni centro. Si tratterà tipicamente di un terapista o fisioterapista della respirazione. Ai pazienti partecipanti verranno date istruzioni sull'utilizzo dello spirometro in dotazione al centro e di un dispositivo nmd-1 portatile...

GLI OBIETTIVI DELLA SPERIMENTAZIONE