De SIDEROS studie: evalueren van de DMD geassocieerde effecten op de ademhaling.

SIDEROS is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase III-studie naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Idebenone, het medicijn dat onderzocht wordt, bij patiënten met Duchenne spierdystrofie die glucocorticoïden krijgen.

NAAR STUDIE OVERVIEW

Over Idebenone

Mitochondriën zijn gespecialiseerde structuren in het menselijk lichaam die als batterijen dienen. Ze voeden verschillende functies van de cel en het lichaam als een geheel...

NAAR OVER IDEBENONE

Ademhalingsfunctie bij DMD

Duchenne spierdystrofie (DMD) is de meest voorkomende en verwoestende soort spierdystrofie en wordt gekenmerkt door een volledig verlies van functioneel dystrofine, wat leidt tot progressieve spierzwakte en aftakeling. DMD is een zeldzame ziekte die mannen over de hele wereld treft.

Bij jongens en mannen met DMD leidt zwakte van de ademhalingsspieren tot een geleidelijke afname van hun vermogen om lucht in en uit hun longen te bewegen. Daardoor ontstaan slaapstoornissen en luchtweginfecties, vooral wanneer de patiënten niet meer kunnen lopen…

NAAR ADEMHALINGSFUNCTIE IN DMD
  • De inclusiecriteria zijn:

    1

    Mannen met DMD bevestigd door mutatie-analyse op het dystrofine-gen of door aanzienlijk verlaagde spiegels van dystrofine-eiwit in een spierbiopt.

  • De inclusiecriteria zijn:

    2

    10 jaar of ouder (er is geen bovengrens voor leeftijd).

  • De inclusiecriteria zijn:

    3

    Geforceerde vitale capaciteit (FVC) van 35% tot 80% van de voorspelde waarde en in de phase zijn waar de ademhalingsfunctie verslechterd, volgens de onderzoeker.

  • De inclusiecriteria zijn:

    4

    Corticosteroïdgebruik gedurende minimaal 12 maanden voorafgaand aan de randomisatie zonder dosisaanpassingen in de voorbije 6 maanden. De patiënten mogen op eender welk dosisregime van deflazacort/calcort of prednison/prednisolon zijn.

  • De inclusiecriteria zijn:

    5

    Pneumonie-immunisatie en jaarlijkse immunisatie met geïnactiveerd influenzavaccin.

SIDEROS studieoverzicht

Sideros is een klinische fase III studie die de werkzaamheid van idebenone, het medicijn dat onderzocht wordt, evalueert vergeleken met placebo in het vertragen van de achteruitgang van de ademhalingsfunctie bij patiënten met DMD die glucocorticosteroïden krijgen…

NAAR SIDEROS STUDIE OVERVIEW

Studielocaties

De SIDEROS studie zal plaatsvinden op verschillende locaties in de Verenigde Staten, Europa en Israël...

NAAR STUDIE LOCATIES
USA-map-ENGLISH-NY
01 EU-Map-DUTCH
World_en@300x

Eindpunten van de studie

De ademhalingsfunctie zal in elk centrum worden beoordeeld door een gekwalificeerde en gecertificeerde evaluator. Dit is meestal een ademhalingstherapeut of fysiotherapeut. De deelnemende patiënten zullen worden ingelicht over het gebruik van een spirometer in het centrum en een handmatig nmd-1-apparaat...

NAAR STUDIE EINDPUNTEN