SIDEROS-studien: Utvärderar DMD-associerad respiratorisk sjukdom.

SIDEROS är en klinisk fas III-studie som bedömer effektiviteten hos studieläkemedlet idebenon jämfört med placebo, när det gäller att fördröja förlusten av andningsfunktionen hos patienter med DMD som behandlas med glukokortikoider.

VY AV STUDIEÖVERSIKTEN

Om idebenon

Mitokondrierna är speciella strukturer i kroppen som fungerar som kraftverk. De driver olika funktioner i cellen och hela organismen...

VY OM IDEBENON

Andningsfunktion vid DMD

Duchennes muskeldystrofi (DMD) är den vanligaste och mest förödande typen av muskeldystrofi och kännetecknas av en fullständig förlust av funktionellt dystrofin, vilket leder till progressiv muskelsvaghet och muskelförtvining. DMD är en sällsynt sjukdom som påverkar personer av manligt kön världen över.

Hos pojkar och män med DMD leder svagheten hos andningsmuskulaturen till en progressiv försämring av deras förmåga att transportera luft in i/ut ur lungorna, vilket leder till sömnstörningar och infektioner i andningssystemet, särskilt när patienterna har förlorat förmågan att gå…

VY AV ANDNINGSFUNKTION VID DMD
  • Inklusionskriterierna är:

    1

    Personer av manligt kön med DMD som bekräftats via mutationsanalys av dystrofingenen eller genom kraftigt minskade nivåer av dystrofinprotein som påvisats genom muskelbiopsi.

  • Inklusionskriterierna är:

    2

    10 år eller äldre (det finns ingen övre åldersgräns).

  • Inklusionskriterierna är:

    3

    Forcerad vitalkapacitet mellan 35 % och 80 % av förväntat värde och befinner sig i nedgångsfasen i andningsfunktionen enligt prövningsläkaren.

  • Inklusionskriterierna är:

    4

    Kortikosteroidanvändning under minst 12 månader före randomiseringen utan dosjusteringar under de senaste 6 månaderna. Patienter kan behandlas med valfri dos av deflazacort/calcort eller prednison/prednisolon.

  • Inklusionskriterierna är:

    5

    Vaccinering mot lunginflammation och årlig vaccinering med inaktiverat influensavaccin.

Översikt över SIDEROS-studien

SIDEROS är en klinisk fas III-studie som bedömer effektiviteten hos studieläkemedlet idebenon jämfört med placebo, när det gäller att fördröja förlusten av andningsfunktionen hos patienter med DMD som behandlas med glukokortikoider…

VY AV SIDEROS-STUDIEÖVERSIKTEN

Studieorter

SIDEROS-studien sker på olika ställen i USA, Europa och Israel...

VY AV STUDIEORTER
USA-map-ENGLISH-NY
EU-map-SWEDISH-2
World_en@300x

Studiens effektparametrar

Andningsfunktionen kommer att bedömas av en kvalificerad och certifierad person på varje ställe. Denna person är oftast andningsterapeut eller sjukgymnast. De medverkande patienterna kommer att instrueras i hur man använder spirometern som finns på stället och en nmd-1-enhet...

VY AV EFFEKTPARAMETRAR