SIDEROS-studien: Utvärderar DMD-associerad nedsatt lungfunktion.

SIDEROS är en klinisk fas III studie som utvärderar effektiviteten hos studieläkemedlet idebenon jämfört med placebo, avseende att fördröja utveckling av nedsatt lungfunktion hos patienter med DMD som behandlas med glukokortikoider.

STUDIEÖVERSIKT

Om idebenon

Mitokondrierna är speciella strukturer i kroppen som fungerar som kraftverk. De driver olika funktioner i cellen och hela organismen... (1, 2)

OM IDEBENON

Andningsfunktion vid DMD

Duchennes muskeldystrofi (DMD) är den vanligaste och mest förödande typen av muskeldystrofi och kännetecknas av en fullständig förlust av funktionellt dystrofin, vilket leder till progressiv muskelsvaghet och muskelförtvining. DMD är en sällsynt sjukdom som huvudsakligen påverkar personer av manligt kön världen över (3,4).

Hos pojkar och män med DMD leder svagheten hos andningsmuskulaturen till en progressiv försämring av deras förmåga att transportera luft in i/ut ur lungorna, vilket leder till sömnstörningar och luftvägsinfektioner, särskilt när patienterna har förlorat gångförmågan…

ANDNINGSFUNKTION VID DMD
  • Inklusionskriterierna är:

    1

    Personer av manligt kön med DMD som bekräftats via mutationsanalys av dystrofingenen eller genom kraftigt minskade nivåer av dystrofinprotein som påvisats genom muskelbiopsi (5).

  • Inklusionskriterierna är:

    2

    Ålder minst 10 år (det finns ingen övre åldersgräns).

  • Inklusionskriterierna är:

    3

    Forcerad vitalkapacitet (6, 7) mellan 35 % och 80 % av förväntat värde med pågående försämring av andningsfunktionen enligt studieläkaren.

  • Inklusionskriterierna är:

    4

    Kortikosteroidanvändning under minst 12 månader före randomisering utan dosjusteringar under de senaste 6 månaderna. Patienter kan behandlas med valfri dos av deflazacort/calcort eller prednison/prednisolon.

  • Inklusionskriterierna är:

    5

    Vaccination mot lunginflammation och årlig vaccinering med inaktiverat influensavaccin.

Översikt över SIDEROS-studien

SIDEROS är en klinisk fas III studie som utvärderar effektiviteten av studieläkemedlet idebenon jämfört med placebo, när det gäller att fördröja utvecklingen av nedsatt andningsfunktionen hos patienter med DMD som behandlas med glukokortikoider.

SIDEROS-STUDIEÖVERSIKTEN

Studiecentra

SIDEROS-studien genomförs vid olika centra i USA, Europa och Israel...

STUDIECENTRA
USA-map-English
EU-map-SWEDISH-2
World_en@300x

Studiens effektparametrar

Andningsfunktionen kommer att bedömas av en kvalificerad certifierad person vid varje studiecenter. Denna person är oftast andningsterapeut eller fysioterapeut. Deltagarna i studien kommer att instrueras i hur man använder spirometern på sjukhuset och en handhållen nmd-1-enhet...

EFFEKTPARAMETRAR