SIDEROS est un essai clinique de phase III qui évalue l’efficacité du traitement expérimental, l’idébénone comparé à un placebo pour retarder la détérioration de la fonction respiratoire chez les patients atteints d’une DMD recevant des glucocorticoïdes.

Les critères d’inclusion sont notamment :

  • 1

    Patients de sexe masculin ayant une DMD confirmée par une analyse des mutations au niveau du gène de la dystrophine ou par une réduction substantielle du taux de dystrophine dans une biopsie musculaire.

  • 2

    Patients âgés de 10 ans ou plus (il n'y a pas de limite d'âge supérieure).

  • 3

    Capacité vitale forcée comprise entre 35% et 80% de la valeur prévue et être dans la phase de déclin de la fonction respiratoire selon l'opinion de l'investigateur.

  • 4

    Utilisation de corticostéroïdes pendant au moins 12 mois avant la randomisation, sans adaptation de dose au cours des 6 derniers mois. Les patients peuvent suivre un traitement à base de deflazacort/calcort ou de prednisone/prednisolone quelle qu'en soit la posologie.

  • 5

    Immunisation contre la pneumonie et patients immunisés chaque année avec le vaccin antigrippal inactivé.

L’ensemble des exigences d’éligibilité pour cette étude sera évalué par les centres participant à l’étude.

Pour plus d’informations sur les critères d’inclusion, veuillez consulter le site ClinicalTrials.gov (NCT#02814019).

Les patients éligibles seront affectés à un des deux groupes de traitement :

  • 1

    Patients recevant de l'idébénone.

  • 2

    Patients recevant le placebo correspondant.

  • L’idébénone ou le placebo doit être pris par voie orale 3 fois par jour pendant 18 mois. La participation à l'essai durera environ 21 mois et requiert environ 10 visites au centre d’étude.

Un total de 266 garçons et hommes ayant une DMD et prenant des glucocorticoïdes participera à l’essai.

Tous les patients effectuant la dernière visite auront la possibilité de participer à un essai clinique d’extension (SIDEROS-E) et ils recevront de l’idébénone jusqu’à idébénone est disponible dans le commerce pour les patients inclus dans cette étude ou jusqu’à la fin de l’étude SIDEROS-E est résilié par le sponsor.