Die Muskeldystrophie des Typs Duchenne (DMD) ist die häufigste und zerstörerischste Art der Muskeldystrophie, die durch den kompletten Verlust des funktionellen Dystrophins gekennzeichnet ist, was zu fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund führt. DMD ist eine seltene Krankheit, von der Jungen und Männer auf der ganzen Welt betroffen sind.

Bei Jungen und Männern mit DMD führt die Schwächung der Atemmuskulatur zu einem fortschreitenden Rückgang ihrer Fähigkeit, Luft in die Lungen bzw. aus den Lungen zu befördern. Dies führt zu Schlafstörungen und Atemwegsinfektionen, insbesondere wenn die Patienten nicht mehr gehfähig sind. Schätzungen aus Studien zufolge sterben 55-90 % der Patienten mit DMD an pulmonalen Komplikationen.

Akutes Atemversagen kann aus folgenden Gründen auftreten:

  • 1

    Beeinträchtigte Atemfunktion, die durch die Bildung von Schleimpfropfen verkompliziert wird, und weitere Schwächung der exspiratorischen und inspiratorischen Muskulatur

  • 2

    Wiederholte Lungenentzündungen, stationäre Krankenhausaufenthalte und Intubationen

Die verminderte Hustenfähigkeit führt zu Sekreteinlagerungen und einem hohen Risiko für rezidivierende Atemwegsinfektionen.

Was ist das Ziel dieser klinischen Studie?

  • 1

    Atemversagen ist eine der häufigsten Ursachen für Morbidität und frühe Mortalität bei DMD, selbst bei Anwendung von Steroiden.

  • 2

    Die fortschreitende Schwächung der Atemmuskulatur führt zu restriktiven Lungenerkrankungen.

  • 3

    Kortikosteroide verzögern zwar das Auftreten/Fortschreiten der Atemfunktionsstörung, verhindern sie jedoch nicht.

  • 4

    Sobald die Verschlechterung der Lungenfunktion eingesetzt hat, verläuft sie bei allen Patienten auf dieselbe Weise, und zwar unabhängig von der Anwendung von Steroiden.

  • 5

    In einer Phase-III-Studie mit DMD-Patienten, die unter einer Verschlechterung der Atemfunktion litten und keine Steroide einnahmen, wurde festgestellt, dass Idebenon den Verlust der Atemfunktion verlangsamt. Die SIDEROS-Studie bewertet Idebenon bei DMD-Patienten, die Steroide einnehmen.