SIDEROS är en klinisk fas III-studie som bedömer effektiviteten hos studieläkemedlet idebenon jämfört med placebo, när det gäller att fördröja förlusten av andningsfunktionen hos patienter med DMD som behandlas med glukokortikoider.

Inklusionskriterierna är:

  • 1

    Personer av manligt kön med DMD som bekräftats via mutationsanalys av dystrofingenen eller genom kraftigt minskade nivåer av dystrofinprotein som påvisats genom muskelbiopsi.

  • 2

    10 år eller äldre (det finns ingen övre åldersgräns).

  • 3

    Forcerad vitalkapacitet mellan 35 % och 80 % av förväntat värde och befinner sig i nedgångsfasen i andningsfunktionen enligt prövningsläkaren.

  • 4

    Kortikosteroidanvändning under minst 12 månader före randomiseringen utan dosjusteringar under de senaste 6 månaderna. Patienter kan behandlas med valfri dos av deflazacort/calcort eller prednison/prednisolon.

  • 5

    Vaccinering mot lunginflammation och årlig vaccinering med inaktiverat influensavaccin.

Fullständig lämplighet för medverkan i studien enligt kriterierna kommer att bedömas på de deltagande studieorterna.

Mer information om inklusionskriterierna finns på ClinicalTrials.gov (NCT#02814019).

Kvalificerade patienter kommer att slumpvis anvisas till en av två behandlingsgrupper:

  • 1

    De som får idebenon.

  • 2

    De som får ett matchande placebo.

  • Idebenone eller placebo ska intas oralt 3 gånger om dagen under 18 månader. Medverkan i studien kommer att sträcka sig över ungefär 21 månader och kräva omkring 10 besök på studieorten.

Sammanlagt 266 pojkar med DMD som behandlas med glukokortikoider kommer att delta i studien.

Alla patienter som slutför det sista besöket kommer att kunna delta i en klinisk förlängningsprövning (SIDEROS-E) och kommer att behandlas med idebenon tills idebenon finns på marknaden för patienter som deltar i denna studie eller SIDEROS-E-studien avslutas av sponsorn.