SIDEROS är en klinisk fas III studie som utvärderar effektiviteten av studieläkemedlet idebenon jämfört med placebo, avseende inbromsning av progredierande lungfunktionsnedsättning hos patienter med DMD som behandlas med glukokortikoider.

Inklusionskriterierna omfattar:

  • 1

    Personer av manligt kön med DMD som bekräftats via mutationsanalys av dystrofingenen eller genom kraftigt minskade nivåer av dystrofinprotein som påvisats genom muskelbiopsi.(4)

  • 2

    ålder minst 10 år (det finns ingen övre åldersgräns).

  • 3

    Forcerad vitalkapacitet (6, 7) mellan 35 % och 80 % av förväntat värde med pågående försämring av lungfunktionen enligtstudieläkaren.

  • 4

    Kortikosteroidanvändning under minst 12 månader före randomiseringen utan dosjusteringar under de senaste 6 månaderna. Patienter kan behandlas med valfri dos av deflazacort/calcort eller prednison/prednisolon.

  • 5

    Vaccination mot lunginflammation och årlig vaccination med inaktiverat influensavaccin.

Om patienten uppfyller alla inklusionskriterierna för deltagande i studien kommer att bedömas vid respektive studiecentra.

Mer information om inklusionskriterierna finns på ClinicalTrials.gov (NCT#02814019).

Patienter som deltar i studien kommer att slumpvis randomiseras till en av två behandlingsgrupper:

  • 1

    De som får idebenon.

  • 2

    De som får placebo.

  • Idebenone eller placebo ska intas oralt 3 gånger dagligen under 18 månader. Medverkan i studien kommer att sträcka sig över ca. 21 månader och kräva ca. 10 besök på kliniken.

Sammanlagt 266 patienter med DMD som behandlas med glukokortikoider kommer att delta i studien.

Alla patienter som slutför i studien och som av studieläkaren bedöms lämpliga  kommer att erbjudas att delta i en klinisk förlängningsstudie (SIDEROS-E). Dessa patienter kommer att behandlas med idebenon tills idebenon finns tillgängligt på marknaden eller tills att SIDEROS-E-studien avslutas av sponsorn.