מחלת דושן (DMD) היא הצורה הנפוצה וההרסנית ביותר של דיסטרופיית שרירים, והיא מאופיינת באובדן מוחלט של דיסטרופין פונקציונלי המוביל לחולשת שרירים מתקדמת וניוון שרירים. DMD היא מחלה נדירה המופיעה בעיקר בקרב ילודים זכרים ברחבי העולם.

בקרב ילדים זכרים וגברים החולים ב-DMD, חולשה בשרירי מערכת הנשימה מובילה לדעיכה הדרגתית ביכולתם להכניס/להוציא אוויר מהריאות, וכתוצאה מכך להפרעות שינה וזיהומים במערכת הנשימה, במיוחד כאשר ילדים זכרים מאבדים את יכולתם ללכת. על פי המחקרים, בערך 55-90% מהילדים הזכרים החולים ב-DMD מתים מסיבוכים ריאתיים (9, 10).

הסיבות לכשל נשימה אקוטי יכולות להיות:

  • 1

    מצוקת נשימה עקב הצטברות ריר והחלשה נוספת של שרירי השאיפה/נשיפה

  • 2

    דלקת ריאות, אשפוז וצנרור חוזרים

דרדור ביכולת להשתעל מוביל להפרשות וסיכון גבוה להופעה חוזרת של זיהומים בדרכי הנשימה.

מהי מטרת הניסוי הקליני הנוכחי?

  • 1

    כשל נשימה הוא אחד מהסיבות המרכזיות לתחלואה ומוות בטרם עת של חולי DMD, גם במקרה של שימוש בסטרואידים.

  • 2

    חולשה מתקדמת בשרירי מערכת הנשימה מובילה למחלת ריאות מגבילה.

  • 3

    קורטיקוסטרואידים מעכבים הופעה/התפתחות של מצוקת נשימה, אבל אינם מונעים אותה
    (11).

  • 4

    ברגע שתפקוד הריאות אצל ילדים זכרים מתחיל להידרדר, חלה הידרדרות זהה בקרב כל החולים, ללא תלות בסטטוס השימוש בסטרואידים.

  • 5

    בשלב III של המחקר בחולי DMD שחלה אצלם הידרדרות נשימתית ושאינם נוטלים סטרואידים, התגלה כי אידבנון מאט את ההידרדרות בתפקוד מערכת הנשימה. מחקר SIDEROS מעריך את השפעת האידבנון בקרב חולי DMD הנוטלים סטרואידים (12, 13).