SIDEROS es un ensayo clínico de fase III que evalúa la eficacia del medicamento en investigación  idebenona en comparación con placebo, en ralentizar la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD que reciben glucocorticoesteroides.

Los criterios de inclusión son: 

  • 1

    Varones con DMD confirmada mediante el análisis de mutaciones en el gen de la distrofina o mediante niveles sustancialmente reducidos de la proteína distrofina detectados en una biopsia muscular.

  • 2

    De 10 años o mayores (no hay límite de edad).

  • 3

    Capacidad vital forzada entre el 35 % y el 80 % del valor previsto
    y estar en la fase de declive de la función respiratoria según la opinión del investigador.

  • 4

    Uso de corticoesteroides durante al menos 12 meses antes de la aleatorización sin ajustes de la dosis en los últimos 6 meses. Lospacientes pueden estar tomando cualquier régimen de administración de deflazacort/calcort o prednisona/prednisolona.

  • 5

    Vacuna contra la neumonía y vacuna antigripal inactivada anual.

En los centros de estudio se evaluarán los requisitos de elegibilidad de los pacientes para el estudio.

Para obtener más información sobre los criterios de inclusión, visite la página ClinicalTrials.gov (NCT número 02814019).

Los pacientes aptos para el estudio serán asignados de forma aleatoria a uno de los dos grupos de tratamiento:

  • 1

    Pacientes que recibirán idebenona.

  • 2

    Pacientes que recibirán el correspondiente placebo.

  • Idebenona o el placebo se tomará 3 veces al día por vía oral durante 18 meses. La participación en el ensayo clínico tendrá una duración aproximada de 21 meses y será necesario acudir aproximadamente a 10 visitas en el centro del estudio.

En el ensayo participarán un total de 266 pacientes (niños y hombres) con DMD que tomen glucocorticoesteroides.

Todos los pacientes que completen la última visita podrían participar  en el ensayo clínico de extensión (SIDEROS-E) y continuarán recibiendo idebenona hasta que  idebenona esté disponible comercialmente para los pacientes incluidos en este estudio o  se termine el estudio SIDEROS-E  por el promotor.