המחקר SIDEROS הוא ניסוי קליני שלב III, שבו מבוצעת הערכת יעילות של האידבנון בהשוואה לאינבו, מבחינת עיכוב של אובדן תפקוד מערכת הנשימה בקרב חולי DMD המקבלים סטרואידים מסוג גלוקוקורטיקואיד.

קריטריוני ההכללה כוללים:

  • 1

    זכרים שאובחנה אצלם מחלת DMD, שאושרה על ידי ניתוח מוטציה בגן הדיסטרופין או רמות נמוכות משמעותית של חלבון דיסטרופין בביופסיית שריר (4).

  • 2

    גיל 10 ומעלה (אין מגבלת גיל מרבי).

  • 3

    הערך של הנפח החיוני המאולץ (6, 7) הוא בין 35% ל-80% מהערך הצפוי ואבחון של הידרדרות התפקוד הנשימתי על ידי החוקר.

  • 4

    שימוש בקורטיקוסטרואיד במהלך 12 חודשים לפחות לפני התחלת המחקר, ללא שינוי במינון בששת החודשים האחרונים. במקרה של ילדים זכרים אין הגבלות על משטר המינון של דפלאזאקורט/קלקורט או פרדניזון/פרדניזולון.

  • 5

    חיסון נגד דלקת ריאות וחיסון שנתי נגד שפעת לא פעילה.

הערכה של דרישות ההתאמה המלאה למחקר תתבצע באתרים המשתתפים במחקר.
לפרטים נוספים על קריטריוני ההכללה, נא לבקר באתר ClinicalTrials.gov‏ (NCT#02814019).
חולים מתאימים ישויכו באופן אקראי לאחת משתי קבוצות טיפול:

  • 2

    כאלו שיקבלו אינבו מתאים.

  • 1

    כאלו שיקבלו אידבנון; או

  • האידבנון או האינבו יילקחו באופן פומי לפחות שלוש פעמים ביום, במהלך 18 חודשים. משך ההשתתפות בניסוי הוא כ-21 חודשים, והיא דורשת כ-10 ביקורים באתר המחקר.

בניסוי ישתתפו בסה"כ 266 ילדים זכרים וגברים החולים ב-DMD ולוקחים סטרואידים מסוג גלוקוקורטיקואיד.

כל החולים שישלימו את הביקור האחרון ויימצאו כמתאימים על ידי החוקר יוכלו להשתתף בניסוי המשך קליני (SIDEROS-E), ויקבלו אידבנון עד לסיום ה-SIDEROS-E או עד לקבלת האישור לשיווק.