SIDEROS è una sperimentazione clinica di fase III che intende valutare l’efficacia del farmaco sperimentale Idebenone rispetto al placebo nel ritardare la perdita della funzione respiratoria in pazienti affetti da DMD che ricevono glucocorticosteroidi.
I criteri di inclusione comprendono:
Pazienti maschi con DMD confermata da analisi mutazionale del gene della distrofina o da livelli sostanzialmente ridotti di proteina distrofina rilevati in una biopsia muscolare.
Almeno 10 anni di età (non esiste limite superiore di età).
Capacità vitale forzata compresa fra il 35% e l'80% del valore previsto ed essere nella fase di declino della funzione respiratoria secondo il parere dello sperimentatore.
Utilizzo di corticosteroidi per almeno 12 mesi prima della randomizzazione, senza correzione di dosaggio negli ultimi 6 mesi. I pazienti possono essere soggetti a qualunque regime di dosaggio di deflazacort/calcort o prednisone/prednisolone.
Immunizzazione contro la polmonite e immunizzazione annuale con vaccino influenzale inattivo.
I requisiti completi di idoneità per questo studio verranno valutati presso i centri partecipanti allo studio.
Per ulteriori informazioni sui criteri di inclusione, visitare ClinicalTrials.gov (NCT # 02814019).
I pazienti idonei verranno assegnati casualmente a uno dei seguenti due gruppi di trattamento:
Quelli a cui verrà somministrato Idebenone.
Quelli a cui verrà somministrato un placebo.
L'Idebenone o il placebo devono essere assunti per via orale 3 volte al giorno per 18 mesi. La partecipazione allo studio durerà circa circa 21 mesi e i partecipanti dovranno sottoporsi a circa 10 visite presso il centro dello studio.
Allo studio parteciperanno un totale di 266 ragazzi e uomini affetti da DMD che assumono steroidi glucocorticoidi.
Tutti i pazienti che completeranno l’ultima visita potranno partecipare a una sperimentazione clinica di estensione (SIDEROS-E) e riceveranno Idebenone fino a quando idebenone sarà disponibile in commercio per i pazienti inclusi nello studio, o fino a quando SIDEROS-E verrà cessato dallo Sponsor.
