SIDEROS is een klinische fase III studie die de werkzaamheid van idebenone, het medicijn dat onderzocht wordt, evalueert vergeleken met placebo in het vertragen van de achteruitgang van de ademhalingsfunctie bij patiënten met DMD die glucocorticosteroïden krijgen.
De inclusiecriteria zijn:
Mannen met DMD bevestigd door mutatie-analyse op het dystrofine-gen of door aanzienlijk verlaagde spiegels van dystrofine-eiwit in een spierbiopt.
10 jaar of ouder (er is geen bovengrens voor leeftijd).
Geforceerde vitale capaciteit (FVC) van 35% tot 80% van de voorspelde waarde en in de phase zijn waar de ademhalingsfunctie verslechterd, volgens de onderzoeker.
Corticosteroïdgebruik gedurende minimaal 12 maanden voorafgaand aan de randomisatie zonder dosisaanpassingen in de voorbije 6 maanden; De patiënten mogen op eender welkdosisregime van deflazacort/calcort of prednison/prednisolon zijn.
Pneumonie-immunisatie en jaarlijkse immunisatie met geïnactiveerd influenzavaccin.
De volledige geschiktheidscriteria voor deze studie worden beoordeeld in de deelnemende onderzoekscentra.
Ga voor meer informatie over de inclusiecriteria naar ClinicalTrials.gov (NCT#02814019).
De patiënten die aanmerking komen, worden willekeurig verdeeld over de beide behandelingsgroepen:
Diegenen die idebenone krijgen.
Diegenen die een gelijk uitziend placebo krijgen.
De Idebenone of het placebo moet 3 maal daags gedurende 18 maanden oraal worden ingenomen. De deelname aan de studie zal ongeveer 21 maanden duren en ongeveer 10 bezoeken aan het onderzoekscentrum vereisen.
In totaal zullen 266 jongens en mannen met DMD die glucocorticoïdesteroïden gebruiken, aan de studie deelnemen.
Alle patiënten die het laatste bezoek voltooien, kunnen deelnemen aan een vervolgstudie (SIDEROS-E) en zullen idebenone krijgen tot Idebenone commerciëel verkrijgbaar is voor patienten in deze studie of tot SIDEROS-E gestopt wordt door de Sponsor.
