SIDEROS ist eine klinische Studie der Phase III, in der die Wirksamkeit des Prüfpräparats Idebenon gegenüber Placebo zur Verzögerung des Verlusts der Atemfunktion bei Patienten mit DMD, die Glukokortikosteroide erhalten, untersucht wird.

Die Einschlusskriterien umfassen:

  • 1

    Männliche Patienten mit mittels einer Mutationsanalyse des Dystrophin-Gens oder
    durch erheblich reduzierte Konzentrationen des Dystrophin-Proteins in einer
    Muskelbiospie bestätigter DMD

  • 2

    Alter ≥ 10 Jahre (es gibt keine Altersobergrenze)

  • 3

    Forcierte Vitalkapazität, die 35-80 % des berechneten Normalwertes entspricht, sowie die Feststellung des Prüfarztes, dass sich der Patient in der Phase der sich verschlechternden Atemfunktion befindet.

  • 4

    Anwendung von Kortikosteroiden über mindestens 12 Monate vor der Randomisierung ohne Dosisanpassungen in den letzten 6 Monaten. Die Patienten dürfen jedes Dosierungsschema von Deflazacort/Calcort oder Prednison/Prednisolon erhalten.

  • 5

    Pneumokokkenimpfung und jährliche Impfung mit inaktiviertem Influenzaimpfstoff.

Die komplette Eignung für diese Studie wird an den teilnehmenden Prüfzentren bewertet.

Weitere Informationen über die Einschlusskriterien erhalten Sie unter ClinicalTrials.gov (NCT#02814019).

Die geeigneten Patienten werden nach dem Zufallsprinzip einer der beiden Behandlungsgruppen zugeteilt:

  • 1

    Patienten, die Idebenon erhalten.

  • 2

    Patienten, die ein passendes Placebo erhalten.

  • Idebenon oder das Placebo werden über einen Zeitraum von 18 Monaten dreimal täglich oral eingenommen. Die Teilnahme an der Studie dauert ungefähr 21 Monate, und es müssen ca. 10 Termine im Prüfzentrum wahrgenommen werden.

Insgesamt nehmen 266 Jungen und Männer mit DMD, die Glukokortikosteroide einnehmen, an der Studie teil.

Alle Patienten, die den letzten Termin abschließen, können an einer klinischen Verlängerungsstudie (SIDEROS-E) teilnehmen und erhalten Idebenon, bis dieses für die an dieser Studie teilnehmenden Patienten im Handel erhältlich ist oder SIDEROS-E vom Sponsor beendet wird.